TOSCANA. Per la prima volta al mondo sono stati trattati tutti i pazienti reclutati in una sperimentazione con trapianto di cellule staminali cerebrali per il trattamento sperimentale della Sclerosi Multipla Secondaria Progressiva.
In occasione della Giornata mondiale sulla Sclerosi Multipla, che si celebra il 30 maggio, si conclude la sperimentazione clinica di Fase I che prevede il trapianto di cellule staminali cerebrali umane in quindici pazienti affetti da Sclerosi Multipla Secondaria Progressiva. La sperimentazione di Fase I è iniziata a gennaio 2018 con il ricovero del primo paziente e costituisce il primo passo verso lo sviluppo di un protocollo sperimentale per trattare i pazienti di Sclerosi Multipla con il trapianto di cellule staminali cerebrali umane di grado clinico.
Nonostante l’emergenza COVID-19 i clinici, i responsabili della produzione del farmaco, i ricercatori, i neurologi ed i neurochirurghi del team hanno unito i loro sforzi e sono riusciti a tutelare i pazienti e, allo stesso tempo, a non interrompere la sperimentazione. L’ultimo paziente è stato trattato il 20 maggio.
Scopo del trial è verificare la sicurezza del trattamento e le possibili azioni neurologiche. I quindici pazienti previsti nel protocollo sono stati suddivisi in quattro gruppi e trapiantati con dosi crescenti di cellule, gli ultimi sei hanno ricevuto il dosaggio più elevato (24 milioni di cellule). Tutti i pazienti sono stati dimessi dopo 48 ore di osservazione in seguito al trapianto e non hanno manifestato effetti collaterali nell’immediato post-operatorio o nei mesi a seguire. Le équipe cliniche proseguiranno l’attività di monitoraggio per almeno un anno dopo l’intervento. Si stanno ora valutando eventuali effetti terapeutici. “Siamo felici di annunciare questo importante traguardo nella sperimentazione in corso con cellule staminali cerebrali – afferma Angelo Vescovi – aspettiamo adesso il follow-up a un anno e la sottomissione nei tempi più brevi possibili del protocollo per la Fase II in questa grave malattia.
Una tecnica etica. Le cellule staminali cerebrali umane usate nello studio sono scevre da qualsivoglia problematica etica legata alla loro origine, poiché derivate da gestazioni che si sono interrotte per cause naturali e prelevate attraverso biopsia cerebrale, in accordo alle stesse regole che disciplinano la donazione degli organi. “La ricerca di Revert – commenta Mons. Vincenzo Paglia – è unica nel suo genere perché scevra da qualunque problematica etica e morale e questo ci rende ancora più fieri dei risultati ottenuti e ci fa guardare al futuro con maggiore ottimismo, sempre nel rispetto della vita.”
Una tecnica tutta italiana. La tecnica per l’isolamento delle cellule staminali cerebrali umane è estremamente complessa e tutta italiana e permette di ottenere da un frammento di tessuto cerebrale una quantità pressoché illimitata di queste preziose cellule, sempre uguali negli anni per qualità e proprietà.
Una tecnica dai numerosi vantaggi. È questo l’unico esempio al mondo di cellule staminali che sono divenute un vero e proprio farmaco cellulare stabile, riproducibile e con un comportamento prevedibile, che quindi permette interventi clinici che non sono possibili con cellule sempre diverse perché ogni volta isolate da diversi donatori – peraltro da materiale da aborto procurato – e quindi potenzialmente differenti nelle loro azioni biologiche e terapeutiche.
